200 души с рядкото генетично заболяване "фамилна амилоидна полиневропатия" са лишени от животоспасяващо лекарство. За това сигнализираха от Комисията за защита от дискриминация (КЗД).

Фамилната амилоидна полиневропатия е генетично заболяване, което с прогресирането си причинява мускулна атрофия, двигателна слабост в крайниците, води до нарушен баланс и трудно придвижване. Появяват се проблеми със стомашно-чревния тракт. Засягането на сърцето може да доведе до аритмия и инфаркт на миокарда. При много от пациентите има осезателна загуба на тегло. Смъртта настъпва най-често при сърдечни усложнения. Болните се поддържат единствено с прием на медикамент, който стопира развитието на усложнения довеждащи до летален изход.

Позицията на КЗД

В сигнала си от КЗД твърдят, че Министерството на здравеопазването не се е съобразило с решение на ВАС, който е приел за незаконосъобразни текстове в Наредбата за условията, правилата и реда за регулиране и регистриране на цените на лекарствените продукти. Разпоредбата е отменена като незаконосъобразна през 2016 г. 

Въпреки това, три години по-късно, в тази наредба е възпроизведен отново отмененият от ВАС текст. Така става невъзможно реимбурсирането и включването в Позитивния лекарствен списък на Патисаран - единственото одобрено и признато в света животоспасяващо лекарство за лечение на втори стадий на болестта фамилната амилоидна полиневропатия (ФАП).

„Считаме, че с повторното приемане на отменения от ВАС текст спрямо нас и спрямо останалите болни от ФАП е налице дискриминационно и неблагоприятно третиране, основано на „увреждане" по смисъла на чл. 4, ал.1 от Закона за защита от дискриминация. Отново е нарушено правото ни на равно третиране спрямо други пациенти, които не страдат от ФАП, и чиито лечебни препарати могат да бъдат включвани в Позитивния лекарствен списък", пишат в жалбата си до Комисията за защита от дискриминация пациентите.

Какво се промени в началото на тази година

Надеждата за лечение на десетки български граждани с лекарството Патисиран от началото на 2020 г. е отнета заради връщането на дискриминационното изискване в наредбата. С нея отново се въвежда "незаконното" според КЗД изискване, че за да се реимбурсира единственото лекарство за лечението, същият медикамент трябва да се реимбурсира и в 5 други държави, измежду произволно избран списък от 17 държави от ЕС.

Проблемът е, че поради географската обусловеност на заболяването за българските болни, които са 60% от всички болни в Европа, се изисква препаратът за лечението им да се реимбурсира в страни, в които няма такива регистрирани болни.

Според подалите жалбата пациенти неприлагането на препоръчителната от специалистите терапия ще доведе до безконтролно прогресиране на заболяването и краткосрочен летален изход. Прогресивният характер на заболяването предполага до няколко месеца десетки пациенти, които се лекуват с лекарство за първи стадий, да преминат във втори стадий, за който понастоящем в България лечение няма и също да бъдат обречени на мъчителна смърт.

Отговорът на Министерство на здравеопазването

Лекарственият продукт Onpattro 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор INN Patisiran е разрешен за употреба по централизирана процедура като лекарство „сирак“ - 2018г. Притежател на разрешението за употреба е холандската компания - Alnylam Netherlands B.V.

Медикаментът е предназначен за лечение на болни от ФАП в първи и втори стадий на заболяването и задължително се провежда под наблюдението на лекар, запознат със спецификата на болестта.

През август 2019 г., със заповед на министъра на здравеопазването, медикаментът е включен в Списъка с лекарствени продукти чл. 266а, ал. 2 от ЗЛПХМ, с което се гарантира "и към момента безпроблемното му осигуряване в лечебните заведения".

От МЗ уточняват, че изискването за включване на лекарствен продукт с ново международно непатентно наименование в Позитивния лекарствен списък е той да се реимбурсира поне в 5 държави.

В Наредбата за условията и правилата за регулиране и регистриране на цените на лекарствените продукти са определени единствено държавите, в които следва да се реимбурсират продуктите на база на законовата делегация. Отмяната на аналогична разпоредба в предходен подзаконов нормативен акт е мотивирана от ВАС единствено с факта, че едно такова изискване следва да е законово уредено, уточняват от здравното ведомство.

Този недостатък е отстранен с въвеждането на разпоредбата на чл. 262, ал. 3 от ЗЛПХМ. Съгласно Наредбата, за да бъде включен посоченият лекарствен продукт в Позитивния лекарствен списък, следва да отговаря на изисквания, едно от които е международното непатентно наименование, към което принадлежи лекарственият продукт да се заплаща от обществен здравноосигурителен фонд при същите терапевтични показания, поне в пет от следните държави: Белгия, Гърция, Дания, Естония, Испания, Италия, Латвия, Литва, Полша, Португалия, Румъния, Словакия, Словения, Унгария, Финландия, Франция и Чехия.

Какво в крайна сметка е свършено до момента

Към момента това лекарство се реимбурсира само в три от 17 държави - Белгия, Италия и Франция. На представителя на притежателя на разрешението за употреба за България неколкократно и подробно са давани указания от Националния съвет по цени и реимбурсиране на лекарствените продукти какви доказателства следва да представи относно реимбурсния статус на продукта в референтните държави. Проведена е и среща с представителя на притежателя на разрешението за употреба, на която подробно е разискван въпросът за включването на продукт в Позитивния лекарствен списък. От своя страна Националният съвет по цени и реимбурсиране на лекарствените продукти служебно е направил запитвания към няколко референтни държави, от които е получен отрицателен отговор относно заплащането на Patisiran с публични средства.

Задънена улица

Има становище на Комисията по защита от дискриминация, според което пациентите с рядкото генетично заболяване ФАП са лишени от право на животоспасяващо лечение. Има решение на ВАС, с което от Министерството на здравеопазването твърдят, че са се съобразили. Проблемът със снабдяването с медикамента е обсъден с доставчика му. Има отрицателен отговор на запитвания към няколко референтни държави за заплащането на медикамента с публични средства. Изглежда сме до никъде.

Статистика на заболеваемостта

По официални данни на екипа на проф. Ивайло Търнев от Клиниката по нервни болести при УМБАЛ „Александровска" – единственият Експертен център по наследствени неврологични и метаболитни заболявания, в цяла Централна и Източна Европа са регистрирани общо 360 пациенти, 200 от които са в България. Заболяването има регионална и географска обусловеност, като в България основният ендемичен район е югозападната част – Кюстендилска и Благоевградска област, но на практика болни има на територията на цялата страна.

200 души все още нямат решение на проблема си. В бъдеще броят им ще се увеличава, тъй като скрининг, проведен от компанията производител, е установил, че близки на заболелите имат генетична предразположеност да развият заболяването. Въпрос на време.